паркінсона хвороба лікування стовбуровими клітинами

У липні 2014 група нейрохірургів проведе трансплантацію клітин, отриманих з абортивного плода людини, в головний мозок пацієнта з хворобою Паркінсона. Операція покладе край десятирічному міжнародного мораторію на спірну терапію, накладеному після безлічі випадків відсутності поліпшення у пацієнтів без пояснення причин. Пацієнти з хворобою Паркінсона страждають дегенерацією нейронів, що виробляють нейротрансміттер дофамін, критично важливий для нормальної координації руху. Його недолік часто приводить до появи проблем з рухом у хворих. Стандартне лікування включає препарат L-допа, замісник дофамін в головному мозку, але здатний викликати побічні ефекти. Метою клітинної терапії є заміщення відсутніх нейронів дофамін-продукують (дофамінергіческіх) клітинами, отриманими з мозку плоду або зі стовбурових клітин людини. Мораторій на клінічні випробування по замісної терапії був введений в 2003 р після значно варіюють і складних для інтерпретації результатів ранніх досліджень клітин плоду для терапії. «Ми хочемо уникнути повторення такої ситуації», - каже невролог Роджер Баркер (Roger Barker) з Університету Кембриджу ( University of Cambridge), що допомагав в організації першої зустрічі робочої групи у Лондоні в травні 2014. У групу Parkinson s Disease Global Force входять вчені з Європи, США та Японії, початківці клінічні випробування. У ході зустрічі учасники домовилися ділитися отриманою інформацією та досвідом. Перша операція з трансплантації клітин головного мозку плоду людини пройшла в 1987 р в Університеті Лунда (Lund University) в Швеції, технологія якого в той час була передовою. Група хірургів отримала незрілі клітини, спеціалізовані для подальшого розвитку в дофамінергіческіе нейрони, з середнього мозку абортивних плодів і перенесла їх у стриатум головного мозку пацієнтів область, де в результаті хвороби Паркінсона відбувається найбільша втрата дофаміну. Більше 100 пацієнтів по всьому світу пройшли терапію таким методом в ході клінічних випробувань перед накладенням мораторію. «Проте центри використовували різні процедури і протоколи, було неможливо зрозуміти, чому деяким пацієнтам ставало краще, а стан інших аніскільки не поліпшувався», - коментує Баркер. Групи вчених, що працювали над цією процедурою, прагнули досягти більшої ефективності в лікуванні молодих пацієнтів, захворювання яких було ще на ранній стадії. До того ж, постмортального аналіз головного мозку пацієнтів показав, що тим пацієнтам, у яких спостерігалося поліпшення, спочатку вводилося не менше 100 тис. Дофамінергіческіх клітин плодового походження. Для отримання такої кількості клітин необхідний матеріал як мінімум трьох плодів, підсумовують дослідники. Ретроспективний аналіз надихнув європейських дослідників, включаючи Баркера і Бьорклунда, на проведення нового випробування з трансплантації дофамінергіческіх нейронів, підтриманого Євросоюзом. В рамках проекту TRANSEURO проводитиметься моніторинг розвитку захворювання 150 пацієнтів із США, Швеції, Франції та Німеччини. Перший пацієнт готується до трансплантації в Лікарні Адденбрука (Addenbrooke s Hospital) в Кембриджі (Великобританія). Згідно ретроспективним дослідженням, середній вік пацієнтів, що беруть участь у клінічному випробуванні, становив 55 років, а середня тривалість захворювання 4 роки. У жодного з пацієнтів не проявлялася дискінезія неконтрольовані м'язові рухи, ймовірно, є побічним ефектом від лікування L-допа. Однак з 2003 р біологія стовбурових клітин зробила значний крок вперед: тепер дофамінергіческіе нейрони можна отримати з ембріональних стовбурових клітин людини, а також з індукованих плюрипотентних стовбурових клітин (ІПСК) зрілих клітин, перепрограмованих в «стовбурові» стан і здатних формувати будь-які клітини. Такі джерела клітин більш кращі, ніж абортивні плоди, оскільки долю клітин плоду складно простежити, а їх біологія варіює. В даний час дослідники мають намір упевнитися, що стовбурові клітини розвиваються саме в тип дофамінергіческіх клітин, необхідний для лікування хвороби Паркінсона, і точно інтегруються в мозок реципієнта. Однак, схоже, що прогрес настільки швидкий, що проведення клінічних випробувань можливо вже в найближчому майбутньому. Японські клінічні випробування з використанням ІПСК планується почати в Кіото в найближчі два роки, а початок двох клінічних випробувань з використанням стовбурових клітин людини заплановано через три роки в Нью-Йорку і через 4-5 років у Європі. Група Parkinson s Disease Global Force сподівається, що спільне планування спростить порівняння результатів. Члени проекту будуть ділитися своїми протоколами для отримання та пересадки клітин, а також критеріями відбору пацієнтів для клінічного випробування та їх спостереження. «Ми не знаємо, який джерело клітин виявиться краще, але зараз фетальні клітини є золотим стандартом, якому необхідно відповідати», - говорить невролог Клер Хенчкліфф (Claire Henchcliffe) з Медичного Центру Уейлл Корнелл (Weill Cornell Medical Center) в Нью-Йорку (США), що є координатором керівництва робочої групи з обстеження пацієнтів і дизайну клінічного випробування. На думку фахівця в галузі стовбурових клітин Мелін Пармар (Malin Parmar) з Університету Лунда, метод використання стовбурових клітин пройшов довгий шлях перш, ніж став суперником багатообіцяючим фетальним клітинам. Це пов'язано з тим, що фетальні клітини вже знаходяться на шляху розвитку в дофамінергіческіе нейрони. «Організм людини вже добре знає, як розвивається кожен тип клітин ембріона. Ми ще не розкрили всіх секретів, але дізналися багато », - коментує Пармар.